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　　Lennox-Gastaut 综合征(LGS) 是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约2/100000。其特点为幼儿时期起病，大多数为持续终身的癫痫性脑病，病因复杂多样，属于难治性癫痫，目前广大患者群体存在巨大的尚未被满足的临床治疗需求。

　　氯巴占属于1,5-苯二氮䓬类新型抗癫痫药物，其针对年龄2岁的儿童期和成人 LGS患者癫痫发作疗效确切，相比传统药物，镇静及中枢相关不良反应少，药物相互作用少，耐受性更好，已在100 多个国家被用作抗癫痫治疗，得到了广大临床专家的一致认可。2008年氯巴占被FDA 授予孤儿药地位。

　　在国内，氯巴占已列入国家《品种目录》第二类，管控非常严格，因此一些患者群体只能海外代购，容易陷入断药危机。

　　2021年11月，一些患者家庭发布的寻求氯巴占合法购买渠道的求助信引起了业内的广泛关注和相关部门的重视。

　　为缓解癫痫病患儿救命药断药问题，今年6月29日，国家卫生健康委和国家药品监督管理局日前联合印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，北京协和医院等国内50家医疗机构获准临时进口使用氯巴占。

　　实际上，在国产氯巴占研发领域，政策也早有给予鼓励和支持。早在2017年5月，氯巴占就作为“中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药”，被原国家卫计委等机构列入《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，随后相关药企加快了氯巴占的研发上市。

　　从产品时间线年，人福药业获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发，随后在2020年11月申报临床，2021年2月取得临床批件。

　　2022年4月12日，人福药业在官方微信公众号发布《公司氯巴占片上市许可申请获受理》称，该公司研发的氯巴占片10mg、20mg提交的上市许可申请获受理。

　　2022年5月消息，人福医药该产品获得国家药监局CDE优先审评支持，进入上市“绿色通道”。

　　历经四年，如今这款用于难治性癫痫的国产罕见病药成功上市，将为广大的罕见病癫痫患者家庭带来新的治疗选择，满足儿科临床用药需求。

　　长期以来，罕见病患者存在缺药、少药、用不起药的情况，备受相关部门的关注。今年启动医保目录谈判工作时，国家医保局就明确，医保目录会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。从近期通过形式审查的药品名单可以看到，有多款罕见病药物在内，如脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物利司扑兰口服溶液用散、Ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、庞贝病治疗药物注射用阿糖苷酶等。

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