千余罕见癫痫患儿面临断药为何国内无药上市？

　　近期，一位罕见癫痫患儿家长发出的联名求助信《如何让我们的孩子活下去 ?》引发社会广泛关注。信中，千余位需服用氯巴占药物的罕见癫痫患儿正面临断药风险。

　　而此前，河南郑州一位罕见癫痫患儿的母亲，因收寄海外代购者发来的氯巴占，被当地公安局以 涉嫌走私、运输、贩卖毒品罪 取保候审。其后，当地检察院认定该位母亲构成走私、运输、贩卖毒品罪，但因 子女治病诱发犯罪 未获利 等原因，综合考量其犯罪情节轻微，决定不予起诉。

　　罕见癫痫疾病包括，婴儿痉挛症、Dravet 综合征、LGS 综合征、大田原综合征、结节性硬化症、Fires 综合征、脑炎后遗症、婴儿癫痫伴游走性局灶性发作（EIMFS）等多种类型。

　　而上述求助信中提到的治疗药物——氯巴占，是一种广谱治疗抗癫痫发作药物，被多数家属认为对治疗患儿有效。

　　虽然这种药物在超过 100 个国家被用作抗癫痫药物，但并没有在国内注册上市。并且，依据《品种目录（2013 年版）》，该药属于第二类，具有潜在的依赖性和耐受性，须受到严格管制。

　　另外，国内刑法规定，氯巴占属于 毒品 范围。根据国家禁毒委发布的药品依赖性折算表，1 克氯巴占相当于 0.1 克。这也是为什么，上述案件中的母亲会被认定为走私、运输、贩卖毒品罪。

　　国内无药可用，致使大量患儿家属通过海淘、代购等途径购买药物。而由于代购氯巴占在国内仍属于走私行为，具有较高的法律风险，因此诸多代购者或不再从事，或被警方抓获，相关患儿正面临断药风险。

　　为何这款药物迟迟没有在国内批准上市？这背后涉及到企业药物进口或研发、药品审评审批等多个环节。

　　12 月 15 日，国家药监局回应媒体表示：目前，尚无药品企业向国家药监局提出氯巴占片的药品注册上市申请。但已有 2 家企业提交临床试验申请并获得临床批件。

　　换言之，目前，还没有药企进口氯巴占并申请在国内上市，以及还没有国内药企成功研发生产出氯巴占药物。

　　据红星新闻报道，目前国内已经有药企正在研制氯巴占仿制药，但至今未进入临床试验阶段。并且，由于是儿科用药，且是罕见病用药，验证性临床试验花费大耗时长，所以一直没有启动。

　　国家药监局药品审评中心表示，氯巴占的研发生产需要做人体生物等效性试验和验证性临床试验。

　　患者基数小、研发成本高，一直以来都是药企研发罕见病药物动力不足的关键所在。而氯巴占这款药物的另一个特殊性在于，其为精神类管制药物，在进口准许的申报审批上更为严格。

　　根据《药品管理法》，进口品、应当另外取得国家药监局核发的《进口准许证》。

　　而根据今年 11 月国家药监局发布的《关于发布品和进出口准许证申报资料要求的通告（2021 年第 90 号）》，进口供临床使用的品和申报资料目录包括：

　　3、药品注册证明文件或化学原料药批准通知书复印件（临床特需进口可不提供）；4、进口单位的《营业执照》《对外贸易经营者备案登记表》复印件；

　　5、出口单位如为该药品的销售代理公司，还需提供委托代理协议和出口单位合法资质证明文件、公证文本以及认证文本；

　　那么，在这种情况下，能不能通过企业之外的正规渠道进口，来解决相关患儿的用药需求呢？

　　国家药监局表示：对国内没有批准上市的药品，如临床救治急需，医疗机构可以按照《药品管理法》第六十五条规定，申请进口少量药品用于救治患者，由国家药监局或国务院授权的省政府批准（目前国务院已授权海南省、广东省）进口。为控制使用过程中的安全有效性风险，应当由医疗机构提出申请，并负责药品的具体使用。

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